2021-12-13 21:46:29
$BLUE Генная терапия потенциально излечивает пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией
#Выводы в конце
Пациенты с трансфузионно-зависимой бета-талассемией, получавшие betibeglogene autotemcel, достигли стойкой трансфузионной независимости с почти нормальным уровнем гемоглобина, согласно результатам исследования с периодом наблюдения до 7 лет.
Томпсон описал бета-талассемию как тяжелое хроническое наследственное заболевание крови, вызванное одной из многих мутаций в гене бета-глобина, которые приводят к неэффективному эритропоэзу (упрощ. кроветворению).
«В самой тяжелой форме полностью отсутствует способность производить бета-глобин, что означает отсутствие образования гемоглобина А», - сказала она.
Зависимая от переливания крови бета-талассемия требует постоянного непрерывного регулярного переливания эритроцитов и терапии хелатированием железа. Тем не менее, пациенты часто испытывают перегрузку железом, что может привести к серьезным осложнениям, таким как прогрессирующее полиорганное поражение и органная недостаточность.
Betibeglogene autotemcel (Zynteglo, bluebird bio) или beti-cel - это одноразовая генная терапия ex vivo, направленная на устранение основной причины трансфузионно-зависимой бета-талассемии, чтобы потенциально обеспечить стабильное производство модифицированного взрослого гемоглобина (Hb) на протяжении всей жизни. Достаточно для достижения независимости от переливания. Одноразовая терапия добавляет функциональные копии модифицированной формы бета-глобинового гена в гемопоэтические стволовые клетки пациента.
В ASH Томпсон сообщил о результатах 57 пациентов с широким спектром генотипов, которые получали beti-cel в четырех исследованиях и участвовали в 13-летнем последующем исследовании LTF-303 для изучения безопасности и эффективности одноразового гена. терапия.
«Это самая крупная на сегодняшний день программа генной терапии при любом заболевании крови», - сказал Томпсон.
Пациенты в двух исследованиях фазы 1 / фазы 2 и двух исследований фазы 3 были в возрасте от 5 до 35 лет, им требовалось от 10 до почти 40 переливаний эритроцитов в год и у них была значительная перегрузка железом. Всем пациентам предлагается сохранение фертильности, отметила Томпсон
Медиана наблюдения составила 41,4 месяца (диапазон 23–87,5).
Среди пациентов, завершивших исследования фазы 3, 89% (n = 31 из 35) достигли стойкой трансфузионной независимости (средняя продолжительность - 32 месяца; диапазон - 18,2–49,1; средневзвешенное значение Hb - 11,6 г / дл). Кроме того, 68% (n = 15 из 22) пациентов в исследованиях фазы 1 / фазы 2 достигли независимости от переливания крови.
Исследователи также наблюдали восстановление гомеостаза железа и снижение нагрузки на железо у пациентов, получавших бетикел после прекращения хелатирования железа.
По словам Томпсона, после 2 лет наблюдения все пациенты остались живы, и не было ни одного случая репликационно-компетентного лентивируса, клональной экспансии, инсерционного онкогенеза или злокачественных новообразований. Два пациента мужского пола, в том числе один, которому была проведена процедура сохранения фертильности, сообщили о рождении здоровых детей
#Мысли: Коротко - 68% пациентов больше вообще не нуждались в трансфузии (упрощ. переливании крови). Это замечательный результат. И абсолютному большинству, 89%, не понадобилось делать трансфузию (переливание), в среднем, в течении 32 месяцев.
Проще говоря, 68% излечивались, на время всего исследования (от трансфузионно зависимой бета талассемией. А это было, до 7 лет. Оцениваю, как умеренно позитивный триггер, долгосрочно, так как это ещё не гарантия высоких продаж, из за проблем ранее. Краткосрочно - выше умеренного позитивный триггер.
#BLUE #bluebird #Фармаколог
Подписывайтесь на канал https://t.me/Pharmacolog1 и чат https://t.me/Pharmacolog11 Ещё больше полезной информации, включая обсуждения, ответы на вопросы
1.2K viewsProvisor, 18:46
P
