На прошедшей неделе Novartis раскрыл свежие real-world данны | Russian Biotech Channel
На прошедшей неделе Novartis раскрыл свежие real-world данные по применению генной терапии Zolgensma для лечения детей со спинальной мышечной атрофией. Это тот самый препарат за 2 млн. $, о котором мы уже не раз писали. Событие прошло незамеченным, хотя, на мой взгляд, это крайне важно и интересно. Ведь Zolgensma - первая одобренная генная терапия от смертельного заболевания. На данный момент уже более 1000 детей получили укол, есть данные по наблюдению в 5+ лет. Напомню, с SMA1 дети не доживают до 2 лет.
К терапии есть множество вопросов. Один из основных - как долго препарат будет работать. Нужно ли будет делать дополнительные уколы, помогут ли они. Насколько полноценной будет жизнь таких пациентов.
Самый важный вывод из новых данных - лечение нужно начинать как можно раньше. В этом случае дети развиваются в рамках нормы для здоровых детей. При лечении в возрасте более 6 месяцев также происходят существенные и устойчивые улучшения. Конечно не у всех результаты одинаковые. Из 14 детей в 3 фазе SPR1NT (средний возраст 15,6 месяцев на дату отсечки) 11 достигли основной цели, т.е. могут сидеть самостоятельно более 30 секунд, 10 из них в рамках нормы ВОЗ для своего возраста. Из них 5 могут стоять без поддержки, 4 могут ходить. При этом по последним двум показателям большинство ещё укладывается в нормы, если достигнут отметки позже.
Дети с 1 фазы испытаний проходят долгосрочный скрининг, на дату отсечки все живы, возраст 4,7-6,1 лет, ухудшений нет. Среднее время после терапии 5 лет. Именно такой срок давали некоторые учёные эффекту от терапии, так что далее каждый новый год будет улучшать ожидания.
Что касается диагностики, в последнее время диагноз поставлен 28 малышам на стадии беременности или постродовом скрининге, 56 уже после появления симптомов. Первые получили лечение в среднем в 1,7 месяца, вторые в 4,4. Вторая группа чаще прибегала не только к генной терапии (71%), в первой только 29%. По пациентам, кому измерялись показатели по CHOP INTEND, 89% из первой группы получили статистически значимое улучшение и 68% из второй. Это к вопросу о важности каждого месяца для начала лечения и соответственно проведения полного спектра тестов для новорождённых.
Пока что ответы на поставленные в начале поста вопросы выглядят обнадёживающе, а дальше будем наблюдать.
#NVS
