2022-07-04 07:38:40
Биокад выводит на клинические исследования лекарство против СМА
Тихой сапой питерская контора довела свой генотерапевтический препарат
ANB-4 до стадии клинических исследований. Руководит разработкой мой давний знакомый
Дмитрий Мадера, который успел поработать в очень приличном месте в Штатах и еще до событий 14-го года вернулся обратно, приняв приглашение Биокада. Надо сказать, в выигрыше оказались и Дима, и компания, насколько я могу судить. В 19-м году он как раз рассказывал про перспективы, радует, что всё идет по плану. Удавалось даже вытаскивать его на санпросвет - в Зануду к Васяновичу, надеюсь, ещё неоднократно выйдет зайчик погулять на эту поляну, интересно рассказывает.
Но что-то меня сдуло в сторону. Итак. Работы начались в 2018-м, первый рабочий прототип собрали к середине 2019-го, потом прошла доклиника, и вот 20-го июня подан пакет документов на клинику. Как и Золгенсма, в основном препарат нацелен на СМА1, поэтому «заряжен» функционирующей копией гена SMN1.
Как и в Золгенсме, в качестве вектора используется аденоассоциированный вирус (AAV), однако он не дикий, как у Новартиса, а рекомбинантный, что снижает риск быстрой иммунной реакции на него и увеличивает возможность успешной доставки в целевые клетки генетического материала, который также оптимизирован с помощью биоинформатиков, чем также отличается от Золгенсмы.
В ходе I-II фаз КИ «Биокад» планирует получить данные о безопасности и эффективности применения лекарственного средства у детей с СМА1 в возрасте до 8 месяцев, а также у детей до 6 месяцев с начальной стадией СМА. Клинические исследования будут проводиться в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.
Учитывая успех Золгенсмы в КИ по СМА2, перспективы разработки группы Дмитрия выглядят весьма неплохо. Дим, если читаешь - я очень рад за тебя!
1.3K views04:38
D
