2022-01-20 01:38:24
На всякий случай - дублируем тут текст поста
https://www.facebook.com/731371756938798/posts/4653979678011300/?d=n
«Излечим ли сахарный диабет 1-го типа?» — слышу я на протяжении последних месяцев на приёме ежедневно.
Если отвечать на этот вопрос коротко и предельно честно, то мой ответ будет таким: "Нет, по-прежнему неизлечим, но 2021-ый год запомнился всем нам, как год значимого прогресса в исследованиях, посвященных сахарному диабету 1-го (СД1) типа, и сейчас мы намного ближе к возможности излечения, чем даже год назад".
Почему этот вопрос стал звучать чаще?Потому что весь мир всколыхнула статья, опубликованная не больше, не меньше, а в The New York Times, которая была посвящена компании Vertex и феноменальному успеху её препарата VX-880 в лечении СД1.
О чём именно эта статья?
О Брайане Шелтоне, первом пациенте, которому были введены бета-клетки (полученные из стволовых клеток в лаборатории) в рамках клинического исследования, проводимого как раз упоминавшейся компанией.
Что мы знаем об этом исследовании, зарегистрированном на ClinicalTrials.gov как NCT04786262?
- это фаза 1/2 (ранняя);
- в настоящее время только происходит набор пациентов;
- дата окончания и объявления результатов — 2028-ой год;
- препарат вводится в портальную вену;
- возраст участников 18-65 лет;
- основной критерий включения в исследование — наличие тяжелых гипогликемий в анамнезе.
Что мы знаем об этом пациенте?
- на момент введения исследуемого препарата 29-го июня 2021-го года длительность его СД1 составляла 40 лет;
- качество контроля диабета не всегда было блестящим и при вступлении в исследование его гликированный гемоглобин был равен 8,6%;
- средняя суточная доза инсулина до начала исследования составляла 34 ЕД инсулина в сутки;
- за последний до вступления в исследование год Брайан пережил пять тяжелых гипогликемий, которые являлись угрозой для его жизни.
"Брайан, возможно, является первым человеком, которого вылечили от СД 1-го типа" — написало известное издание, а пресс-служба компании Vertex обозначила успех в лечении этого пациента как прорыв в релизе, опубликованном 18-го октября 2021-го года.
Пожалуй, для большинства из нас главный вопрос можно было бы сформулировать так: "Правда ли то, что этот пациент первым вылечился от СД1?"
Нет, это не так.
Почему?
значимо (на 91%) уменьшилась доза вводимого инсулина (но он не был отменен совсем) при улучшившемся ответе выработки С-пептида, маркера собственной продукции инсулина бета-клетками, в ответ на приём пищи в стандартном тесте (mixed meal tolerance test): от неопределяемого до 560 пмоль/л;
снизился гликированный гемоглобин (но не достиг значения человека без диабета, и при измерении через 90 дней после введения VX-880 составил 7,2%);
тяжелых гипогликемий, которые случались у Брайана за последний год до вступления в исследования — за время участия в исследовании не было зафиксировано (но, как мы понимаем, это может быть связано с более качественным наблюдением, обучением, оценкой данных мониторирования исследователями и другими обязательными процедурами строгого протокола клинического исследования);
в настоящее время уже тысячи пациентов с СД1 не используют инсулин для лечения после трансплантации островковых клеток или трансплантации всей поджелудочной железы; так называемый Edmonton Protocol, который начал разрабатываться еще в 80-ых годах под руководством Джеймса Шапиро — это безусловный прорыв диабетологии. Доступность которого, правда, омрачается тремя фактами:
в среднем "свобода от инсулина" длится несколько лет, но не бесконечна;
необходима постоянная иммуносупрессия, протоколы которой стали несколько менее токсичными, но по-прежнему являются нелёгким испытанием;
доноров и для бета-клеток, и для поджелудочных желёз найти чрезвычайно сложно, и такой "штучный" материал точно не сможет являться излечением (хоть и временным) для всех пациентов с СД1.
И что с этим делать?
Нам нужен источник бета-клеток, и стволовые клетки для их получения — очень возможный путь.
1.0K views22:38
D
