Двойная терапия, индуцирующая SMN, может повышать выживаемость | Фонд "Семьи СМА"

Двойная терапия, индуцирующая SMN, может повышать выживаемость и функцию двигательных единиц у мышей

Согласно опубликованному в конце 2021 года исследованию американских ученых, одновременная терапия двумя препаратами, индуцирующими выработку полноразмерного белка SMN, может повышать выживаемость и функцию двигательных единиц у мышей.

Результаты исследования опубликованы в журнале Neurobiology of Disease. В своей работе, ученые проверяли гипотезу о том, будет ли увеличиваться выработка полноразмерного SMN-белка при применении двух разных препаратов одновременно, нацеленных на увеличение его экспрессии. Гипотеза была проверена на мышиной модели СМА с применением двух терапевтических молекул, не одобренных и не применяющихся в клинической практике.

Подробнее: https://f-sma.ru/novosti-nauki/mouse-sma/