#antisense #ASO #нусинерсен #технология #развитие Nature Biot | Мета-Ф
#antisense #ASO #нусинерсен #технология #развитие
Nature Biotechnology выпустил 10-серийный подкаст, посвященный разработке и развитию технологии антисмысловых олигонуклеотидов (АСО), названный "Надежда живет в мечтах".
Главным героем повествования является основатель и создатель технологии — Stan Crooke.
В первых эпизодах описывается детство и молодость Стэна. Он родился и вырос в семье родителей-наркоманов, которые не заботились ни о нем, ни о его брате и сестре. Растила детей бабушка, но и та особо не проявляла заботы или нежности.
Детство было достаточно трудным, однако Стэн смог поступить в университет, инженерный факультет, департамент аэроинженерии (еще одно подтверждение, что разработкой новых лекарств и новых технологий вообще должны заниматься инженеры). Вместе с тем с учебой возникали проблемы, однако его заинтересовала фармакология.
После завершения бакалавриата он также отучился в фармацевтической и медицинской школах и начал заниматься разработкой лекарств — на дворе было начало эпохи биотехнологий.
В середине 1980-х Стэн Крук создал компанию, которую назвал Isis (англ. Изида) [и которую пришлось переименовать в Ionis из геополитических соображений], которая начала заниматься технологией АСО. На протяжении порядка 30 лет успеха не было. Другие игроки один за одним покинули область, и только компания Стэна Крука и его единомышленников продолжала разработки, пережив множество сокращений, увольнений, найма новых сотрудников и т. д., а также партнеров, которые в итоге разочаровывались в технологии. Были небольшие успехи в начале 2010-х, однако разработки в таких областях, как кардиология или онкология, оказывались токсичными и уступали конкурентам.
Параллельно с этим Стэн Крук пережил и личную трагедию — от рака долго и мучительно умирала его жена. Однако после ее смерти он нашел в себе силы продолжить работу. Во всей истории сыграли роль и личностные особенности Стэна Крука: он был вспыльчив, резок, прямолинеен, однако после того как люди знакомились с ним ближе, они переставили видеть эти «шероховатости» и взаимодействовали со Стэном Круком — ученым и разработчиком. Вместе с тем достижения компании не сводятся только к Стэну Круку, а являются итогом работы широкого круга специалистов-единомышленников.
Судьба компании и всей технологии сильно изменилась, когда в Ionis обратились пациентские организации, защищающие интересы людей со спинальной мышечной атрофией. Остальное уже более-менее известно всем.
Получилась захватывающая история основанного на научном подходе создания новой технологии
