Золгенсма уступила титул самого дорого лекарства в мире. Препа | ФармМедПром

Золгенсма уступила титул самого дорого лекарства в мире. Препарат для генной терапии СМА удерживал лидерство последние три года со средней стоимостью в $2,1 млн долларов за дозу.

Новым рекордсменом тоже стало лекарство для генной терапии, но уже другого заболевания – тяжелой формы бета-талассемии. Разработка принадлежит компании Bluebird bio, пока разрешение получено только на территории США. Свой препарат производитель оценил в рекордные $2,8 млн за дозу.

Талассемия – мутации в генах гемоглобина, ведущие к нарушению нормального функционирование эритроцитов, и их разрушению, за счет чего начинается анемия. Пациентам с тяжелой формой заболевания требуется регулярное переливание крови. По оценкам компании, в США до 1,5 тыс. человек проходят через процедуру каждые несколько недель.

Хотя цена в почти $3 млн выглядит огромной, в долгосрочной перспективе препарат все равно выгоднее переливаний, т.к. на них требуется $5-6 млн для каждого пациента. Правда, американские страховые компании вряд ли обрадуются такой экономии, учитывая, что компания настаивает на единоразовых выплатах. Даже швейцарской Novartis с более Золгенсмой приходится соглашаться на рассрочки.

В любом случае, в этом году швейцарцы все равно обладают самым дорогим применяемым препаратом в портфеле, т.к. Bluebird bio, в лучшем случае, начнет применять лекарство для терапии под конец года.