$KRYS Krystal Biotech получили одобрение FDA на первую в мир | Mr.Highwood: инвестиции и трейдинг

$KRYS Krystal Biotech получили одобрение FDA на первую в мире повторно дозируемую генную терапию VYJUVEK (beremagene geperpavec-svdt) для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза.

Буллезный дистрофический эпидермолиз – это серьезное редкое генетическое заболевание, поражающее кожу и слизистые оболочки и вызываемое одной или несколькими мутациями в гене COL7A1, что приводит к недостаточной выработке функционального коллагена VII типа COL7.

VYJUVEK – это гель для местного применения, который воздействует на генетическую причину ДЭБ, восстанавливая функциональные копии гена COL7A1 у пациентов, и является единственным лекарством, доступным для пациентов в США.

Вижувек одобрен для лечения пациентов в возрасте шести месяцев и старше с рецессивным или доминантным ДЭБ.

VYJUVEK одобрен для применения медицинским работником либо в медицинских учреждениях (например, в клинике), либо в домашних условиях.

Данные базового исследования фазы 3 (GEM-3), опубликованные в Медицинском журнале Новой Англии, показали, что исследование достигло своей основной конечной точки полного заживления ран через шесть месяцев и ключевой вторичной конечной точки - полного заживления раны через три месяца.

Выдан ваучер на приоритетную проверку на редкое детское заболевание.

#fda #krys