#PharmAdvisor #регуляторика #ATMP #ЛППТ #ВТЛП #риск_ориентиров | Мета-Ф

#PharmAdvisor #регуляторика #ATMP #ЛППТ #ВТЛП #риск_ориентированный #ProBono

Руководство по риск-ориентированному подходу к лекарственным препаратам передовой терапии EMA на русском языке в открытом доступе

Сегодня мы выкладываем в открытый доступ Руководство по риск-ориентированному подходу в соответствии с частью IV дополнения I к Директиве 2001/83/EC, применяемому к лекарственным препаратам передовой терапии Европейского агентства по лекарствам (EMA), одобренное в окончательной редакции было одобрено в начале 2013 г.

[Под лекарственными препаратами передовой терапии (ЛППТ) понимаются генотерапевтические и соматоклеточные лекарственные препараты, а также тканеинженерные продукты. В Евразийском экономическом союзе такие лекарственные препараты именуются высокотехнологичными (ВТЛП).]

С применение ЛППТ связано большое число рисков, являющихся относительно новыми или более серьезными, чем риски, представляемые многими другими группами лекарственных препаратов. Причем каждому ЛППТ присуща уникальная совокупность рисков, которые должны быть устранены или минимизированы, чтобы лечение пациентов ими было оправданно. Поскольку в рамках отдельной программы разработки очень сложно (и обычно не требуется) минимизировать все потенциальные риски, Европейский союз выработал концепцию риск-ориентированного подхода к составлению объему данных, нарабатываемому на предрегистрационном этапе в отношении ЛППТ.

Цель риск-ориентированного подхода при разработке ЛППТ — определить объем данных о качестве, доклинических и клинических данных, подлежащих включению в заявление в регистрационное досье на основании действующих научных руководств по качеству, безопасности и эффективности, и обосновать любое отклонение от стандартных требований к составлению регистрационного досье.

Риск-ориентированный подход основан на выявлении различных рисков, ассоциированных с клиническим применением ЛППТ, и факторов рисков, присущих этой группе лекарств с точки зрения его качества, безопасности и эффективности. Факторы риска, ассоциированные с определенным риском (например, туморогенностью, неэффективностью вмешательства), вероятнее всего, будут продукт-специфичными и многофакторными. Факторы риска опосредованы, к примеру, биологическими характеристиками продукта, процессом производства и конкретным терапевтическим показанием ЛППТ. В отношении каждого фактора риска оценивается его вклад в выявленный риск, ассоциированный с разрабатываемым продуктом, чтобы сделать вывод о каждом риске. Методология основана на выявлении рисков и связанных с ними факторов риска ЛППТ и на установлении конкретного профиля каждого риска. Используя профиль выявленных рисков, заявитель в дальнейшем обосновывает объем данных, представляемых в различных разделах регистрационного досье.

Риск-ориентированный подход к составлению регистрационного досье — очередной инструмент гибкости, позволяющий высоко индивидуализировать программу разработки и сосредоточиться на получении только необходимых данных. Такой подход оправдан потенциальной высокой терапевтической пользой, с одной стороны, и применением ЛППТ, как правило, при серьезных инвалидизирующих заболеваниях — с другой.

Документ представлен в двуязычном формате (билингва), в котором английский оригинал и русская версия сопоставлены поабзацно. Это позволяет до конца осмыслить русскоязычный текст, отследить регуляторный английский и сверить правильность перевода.