FDA 31 августа одобрило препарат французской Sanofi под ТН Xen | Орфанное радио

FDA 31 августа одобрило препарат французской Sanofi под ТН Xenpozyme (olipudase alfa), предназначенный для лечения проявлений состояния, известного как дефицит кислой сфингомиелиназы (ASMD), не затрагивающий центральную нервную систему.

По данным Sanofi, в США живет порядка 120 человек с диагнозом ASMD, причем примерно две трети пациентов - дети.

Состояние вызвано отсутствием фермента, необходимого для расщепления сложного липида, называемого сфингомиелином, который накапливается в печени, селезенке, легких и мозге.