Орфанное радио

2022-09-01 19:48:00 В конце июня вступили в силу изменения в федеральный закон о здравоохранении, допускающие применение препаратов off-label (вне инструкции) у детей. Согласно закону, препараты могут назначаться off-lable лишь при наличии сведений о них в клинических рекомендациях… Открыть/Комментировать

2022-09-01 14:22:35 FDA 31 августа одобрило препарат французской Sanofi под ТН Xenpozyme (olipudase alfa), предназначенный для лечения проявлений состояния, известного как дефицит кислой сфингомиелиназы (ASMD), не затрагивающий центральную нервную систему.

По данным Sanofi, в США живет порядка 120 человек с диагнозом ASMD, причем примерно две трети пациентов - дети.

Состояние вызвано отсутствием фермента, необходимого для расщепления сложного липида, называемого сфингомиелином, который накапливается в печени, селезенке, легких и мозге. Открыть/Комментировать

2022-09-01 08:15:49 В конце июня вступили в силу изменения в федеральный закон о здравоохранении, допускающие применение препаратов off-label (вне инструкции) у детей.

Согласно закону, препараты могут назначаться off-lable лишь при наличии сведений о них в клинических рекомендациях и стандартах медпомощи. Однако Минздрав все еще не подготовил эти стандарты, а клинических рекомендаций по некоторым редким болезням вообще не существует.

Раньше препараты вне инструкции врачи все же могли назначать детям по решению врачебной комиссии, теперь закон этого не разрешает.

Изначально предполагалось, что изменения в части применения off-label препаратов коснутся только онкологических и онкогематологических пациентов. Однако в правительственный перечень вошло 21 заболевание, в том числе болезни органов дыхания и эндокринной системы, пороки развития и хромосомные нарушения, COVID-19, болезни нервной системы, донорство костного мозга (для пациентов до 18 лет), беременность, роды и послеродовой период, а также состояния, требующие оказания паллиативной помощи.

О необходимости найти «законодательное решение» проблемы применения лекарств off-label первыми заявили специалисты Центра имени Дмитрия Рогачева. Их поддержали руководители крупнейших в Москве и Санкт-Петербурге детских онкологических центров, а также онкологи Екатеринбурга, Оренбурга, Камчатки. Открыть/Комментировать

2022-08-30 15:57:38 Группа депутатов петербургского заксобрания подготовила обращение к премьер-министру Михаилу Мишустину. В нем депутаты отметили, что родителям и опекунам детей с инвалидностью выплачивают компенсацию в 10 тысяч рублей, а остальным людям, которые заботятся об инвалидах, - по 1,2 тысячи рублей (эту сумму установили еще в 2007 году и ни разу не повышали) и призвали увеличить эту сумму.

Решить проблему, по мнению парламентариев, можно, внеся изменения в постановления правительства № 343 от 4 июня 2007 года и № 397 от 2 мая 2013 года, увеличив размер дотаций. Это коснется 2,5 миллиона человек - именно столько людей в России ухаживают за инвалидами и получают компенсации.

«Достаточно отметить, что минимальный размер оплаты труда в 2007 году составлял 2,3 тысячи рублей, а в 2022 году - 13, 89 тысячи рублей, то есть вырос более чем в шесть раз, что было обусловлено в том числе пропорциональным ростом цен на товары и услуги. Приходится констатировать, что в настоящее время размер указанной ежемесячной компенсационной выплаты не может в полной мере выполнять первоначально предполагавшуюся функцию - поддержку государством указанных в постановлениях категорий граждан», - аргументировали свое предложение депутаты. Открыть/Комментировать

2022-08-29 19:30:56 Европейская комиссия (ЕК) 29 августа одобрила использование препарата Scemblix (asciminib), разработанного швейцарской Novartis, для терапии у взрослых пациентов хронического миелоидного лейкоза(ХМЛ). Американский медрегулятор выдал разрешение на использование препарта по этим же показаниям в октябре 2021 года.

Одобрение ЕК основано на результатах сравнительного исследования III фазы ASCEMBL. В ходе проведения КИ ученые пришли к выводу, что пациенты лучше реагируют на препарат Scemblix, чем на Bosulif (bosutinib) от Pfizer – 25,5% к 13,2%.

Scemblix рассчитан на пациентов, испытывающих непереносимость и резистентность к доступным методам лечения, в частности к терапии ингибиторами тирозинкиназы. По оценкам Novartis, в Европе ежегодно ХМЛ будет диагностироваться более чем у 6,3 тысячи человек. Открыть/Комментировать

2022-08-29 16:03:35 Gilead оспаривает патентный иск от Bristol Myers Squibb (BMS),недавно поданный в Верховный суд США

Компания Juno, которую в 2018 году купила Celgene, а год спустя приобрела BMS , подала в суд на подразделение Gilead Kite еще в 2017 году. Она утверждала, что CAR-T-терапия Yescarta нарушает патентные права компании, предоставленные ей по лицензионному соглашению Мемориальным онкологическим центром имени Слоана-Кеттеринга.

В 2019 году присяжные встали на сторону Juno. Тогда судья постановил, что подразделение Gilead должно выплатить Juno более $778 млн в качестве штрафа. Затем к штрафу были добавлены дополнительные выплаты в размере $421 млн. Однако в августе 2021 года федеральный апелляционный суд отменил это решение, признав патент Juno недействительным из-за того, что он не был четко описан в письменном виде.

В июне BMS попыталась передать дело в Верховный суд, утверждая в своей петиции, что решение суда низшей инстанции создает прецедент, угрожающий инновациям в фармацевтической отрасли.

Компания Gilead в свою защиту утверждает, что пересмотр дела нарушит устоявшуюся практику, согласно которой патент должен содержать письменное описание изобретения. Gilead также заявила, что апелляционный суд отменил претензии Juno, потому что они пытались монополизировать свое право на препарат и таким образом помешать потенциальным разработкам других фармкомпаний. Открыть/Комментировать

2022-08-29 10:33:48 Ученые выявили 72 гена, очень тесно связанных с расстройствами аутистического спектра (ASD), и более 250 других генов с сильной связью с ASD. Исследование опубликовано в Nature Genetics.

Результаты основаны на анализе ДНК более 150 тысяч человек. Изучались две группы: пациенты с ASD и с задержкой развития или шизофренией. Открыть/Комментировать

2022-08-26 12:41:34 Европейский медрегулятор 24 августа одобрил препарат Tecvayli (teclistamab) производства Janssen (подразделение Johnson & Johnson) для монотерапии для лечения взрослых пациентов с рефрактерной множественной миеломой. Открыть/Комментировать

2022-08-24 13:19:25 Всероссийский союз пациентов проводит исследование среди пациентов о значении инновационных лекарств: на сколько они необходимы и доступны

Высказать мнение: https://forms.yandex.ru/u/62e24e0ce29ddee781c5b73f/

Цель исследования: представить государству позицию пациентов относительно необходимости инноваций в здравоохранении.

Данные исследования будут оглашены 29 сентября в ходе III Форума пациент-ориентированных инноваций (https://forum-vsp.ru/inno3) Открыть/Комментировать

2022-08-23 18:22:52 Сегодня первый российский ребенок с фенилкетонурией - подопечный госфонда «Круг добра» получил инъекцию препарата Palynziq (pegvaliase) от Biomarin. Открыть/Комментировать