Миодистрофия Дюшенна — тяжёлое наследственное заболевание мышечной системы, от которого на данный момент нет доступных и достаточно эффективных лекарств.
Причина этой болезни — мутация гена белка дистрофина, который отвечает за прочность, стабильность и функциональную активность мышечных волокон.
При миодистрофии Дюшенна нарушается транспорт ионов калия в митохондриях — «энергетических станциях» клеток скелетных мышц, в результате чего последние постепенно слабеют.
В ходе эксперимента учёные на протяжении месяца вводили мышам с миодистрофией активатор таких каналов и наблюдали за результатами. Препарат помог улучшить состояние и функции мышечных клеток.
— Мы продолжаем исследования, чтобы выяснить, как устранить побочные эффекты и улучшить качество жизни пока что мышей. В любом случае, результат достаточно яркий: мы смогли значительно улучшить структуру и функцию митохондрий скелетных мышц и состояние мышечной ткани — сказал руководитель проекта.
