Особенно примечателен в этом поле мой коллега Дуг Мелтон (и сы | Diabet Library
Особенно примечателен в этом поле мой коллега Дуг Мелтон (и сын, и дочь которого болеют СД 1-го типа), в настоящее время работающий в Гарварде, в 2000-ом году основавший компанию Semma, занимающийся изучением стволовых клеток. Собственно, эту компанию и сделала частью себя упоминавшаяся Vertex в 2019-ом году (за 1 миллион доллларов!), в рамках работы которой уже клинически удалось доказать возможность получения работающих бета- клеток из стволовых.
Нам нужно избавиться от необходимости иммуносупрессии. Зачем её проводят сейчас? Для того, чтобы пересаженные клетки не отторглись и могли продолжать работать, причём причин для возможного отторжения в случае СД 1 две:
Донорские клетки являются чужими и, как и в случае с трансплантацией любых органов, могут быть отвергнуты организмом-хозяином по этой причине своей чужеродности.
СД 1 — аутоиммунное заболевание, в развитии которого принимают участие известные специфические антитела (и, возможно, какое-то количество ещё неизвестных), атакующие бета-клетки. Очевидно, что они же могут атаковать и пересаженные бета-клетки, даже полученные из стволовых.
Тут сразу оговорюсь, что при поддержке всех международных профессиональных диабетологических ассоциаций еще в 2013-ом году собирался Beta Cell Consortium, во время которых были обсуждены и выбраны основные направления развития для решения проблемы иммунносупрессии.
- макроэнкапсуляция клеток (помещение нескольких клеток в устройство, которое в буквальном смысле будет их защищать от повреждения);
- микроэнкапсуляция (защита на клеточном уровне, каждой клеточки — отдельно);
- генная терапия (осуществляемая через CRISP или другие методы модификация клеток, которая сделает их "невидимыми" для иммунной системы);
- иммунологический подход, позволяющий "обучить" иммунную систему не атаковать пересаженные клетки или даже защищать их.
Все эти направления сейчас продолжают активно развиваться, если хотите подробности — могу написать и об этом.
Почему же история Брайана Шелтона важна?
У нас есть понимание потенциальной возможности получить работающие хоть какое-то время бета-клетки из стволовых — а это означает, что в теории каждый пациент с СД1 сможет получить такое лечение без завязки на недостаточном количестве донорского материала; к тому же одновременно уже несколько компаний начали и проводят исследования клеточных препаратов, полученных из стволовых клеток (здесь и упомянутая Vertex, и Sernova с их Сell Pouch System, и ViaCyte с PEC-Direct устройствами и запланированным на 2022-ой год исследованием генно-модифицированных стволовых клеток, которое будет проходить в Канаде).
Конечно, обсуждение эффекта терапии у одного пациента сложно перенести на потенциальный успех у остальных запланированных для участия в этом исследовании Vertex 16-ти человек, поэтому критики от академического сообщества в информационном поле очень много. Но лично я считаю, что ранняя публикация любых успехов — очень важна доя всех нас, ежедневно сталкивающихся со слезами родителей детей с диабетом, тяжелыми гипогликемиями у пожилых пациентов, сложными историями вокруг введения правильных доз инсулина.
Да, пациент получает иммунносупрессию, да, в наше эпидемиологически сложное время это достаточно тяжелое и весьма опасное испытание. Да, в том числе и этот факт делает обсуждение использование данной технологии у детей с СД1 сомнительным, но — мы собираем информацию, которую сможем изучить, обработать и понять, как можно протоколы иммунносупрессии улучшить.
Мы не знаем сейчас, сколько будет длиться эффективная работа пересаженных клеток, будет ли она ухудшаться, или же (хоть бы так!) будет сохраняться всю жизнь пациента, получившего такое лечение. Но, наблюдая (а вы помните, что результаты окончательные будут объявлены лишь в 2028 году), мы обязательно эту информацию получим.
И, конечно, важно понимать, что прогресс драматический достигнут не только в сфере стволовых клеток и СД1, но и в части технологических новинок, и в части профилактики диабета (помните, я писала про теплицумаб и голибумаб?)
