Успехи в терапии мышечной дистрофии Команда профессора К.Флан | Профессия – педиатр

Успехи в терапии мышечной дистрофии

Команда профессора К.Фланигана из Огайо занимается разработкой способов генетической коррекции мышечной дистрофии Дюшена. Удалось добиться успехов в получении вектора на основе аденовируса 9 типа, который несёт на себе копии некодирующей малой ядерной РНК U7, и встраивается в клетки-мишени. Благодаря этому в клетке начинает синтезироваться белок дистрофин, с дисфункцией которого и связано развитие дистрофии Дюшена.

Завершены этапы испытания препарата на животных, начались клинические испытания, демонстрирующие эффективность и у людей. Учёные полагают, что эта методика перспективна и в отношении коррекции других генетических аномалий и вариантов мышечных дистрофий.