В США одобрили генную терапию от бета-талассемии, наследственной болезни крови Zynteglo (бетибеглоген аутотемсел).
Такая инъекция обойдется в $2.8 млнРазработчик препарата, компания Bluebird bio, утверждает, что достаточно одной инъекции, чтобы если не вылечить, то значительно улучшить состояние пациента
Это на $700,000 дороже, чем укол лекарства от спинальной мышечной атрофии Золгенсма - предыдущего носителя титула
"самое дорогое лекарство в мире"Zynteglo работает как классическая генная терапия: у пациента забирают кроветворные клетки костного мозга, обрабатывают их вирусными векторами с нужным геном гемоглобина, а потом возвращают обратно в организм
Технология предполагает, что клетки сразу приживутся, и поэтому достаточно провести процедуру один раз. В клинических испытаниях 32 из 36 участников стали полностью независимы от переливаний крови, их кроветворные клетки научились производить гемоглобин
Особый момент - такие лекарства будут доступны пациентам только при поддержке государства
