Генную терапию болезни Фабри сочли безопасной. Медики отчитались о промежуточных результатах первой фазы клинического исследования генной терапии болезни Фабри. В ходе клинических испытаний исследователи не отметили неблагоприятных последствий лечения, а важные для больных биохимические показатели достигли нормы. Трое из пяти пациентов полностью отказались от стандартной медикаментозной терапии. С момента введения пациентам генетически измененных стволовых клеток уже прошло три года, окончательные результаты исследования ожидаются в 2024 году.
Болезнь Фабри - наследственная патология. Мутация сцепленного с X-хромосомой гена GLA приводит к нарушению метаболизма: вызывает повреждения почек, сердца и мозга. У пациентов сокращается ожидаемая продолжительность жизни (в США на 16,5 лет у мужчин и на 4,6 года у женщин)@znayuvse
