Минздрав РФ 11 августа выдал фармкомпании «Биокад» разрешение на проведение первой и второй фаз клинических исследований (КИ) первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), пока известного как ANB-4, аналога Zolgensma , разработанного компанией AveXis, которую затем приобрела Novartis.
Согласно реестру, исследования пройдут в пяти российских медицинских организациях, расположенных в Москве, Санкт-Петербурге и Екатеринбурге. В них примут участие до 40 пациентов. Завершение КИ запланировано на 30 июня 2031 года. По заявлению фармкомпании, в ближайшее время в исследования планируется включить 12 пациентов. Ввести препарат первому пациенту планируется осенью 2022 года.
