#FDA #ес $KRYS Krystal Biotech получила одобрение FDA на п | Stock Signals

#FDA #ес $KRYS

Krystal Biotech получила одобрение FDA на первую в мире повторно дозируемую генную терапию VYJUVEK (beremagene geperpavec-svdt) для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза

• Буллезный дистрофический эпидермолиз – это серьезное редкое генетическое заболевание, поражающее кожу и слизистые оболочки и вызываемое одной или несколькими мутациями в гене COL7A1, что приводит к недостаточной выработке функционального коллагена VII типа. (COL7) белок

• VYJUVEK – это гель для местного применения, который воздействует на генетическую причину ДЭБ, восстанавливая функциональные копии гена COL7A1 у пациентов, и является единственным лекарством, доступным для пациентов в США.

• Вижувек одобрен для лечения пациентов в возрасте шести месяцев и старше с рецессивным или доминантным ДЭБ.

• VYJUVEK одобрен для применения медицинским работником либо в медицинских учреждениях (например, в клинике), либо в домашних условиях.

• Данные базового исследования фазы 3 (GEM-3), опубликованные в Медицинском журнале Новой Англии, показали, что исследование достигло своей основной конечной точки полного заживления ран через шесть месяцев и ключевой вторичной конечной точки. полного заживления раны через три месяца

• Выдан ваучер на приоритетную проверку на редкое детское заболевание

• Компания проведет телеконференцию с инвесторами в пятницу, 19 мая 2023 г., в 18:00 по восточноевропейскому времени.

Новости без задержки