$RARE Ultragenyx получает соглашение FDA о расширении текущег | Stock Signals

$RARE

Ultragenyx получает соглашение FDA о расширении текущего глобального исследования фазы 1/2 по оценке GTX-102 у пациентов с синдромом Ангельмана в США.

НОВАТО, Калифорния, 17 мая 2023 г. (priority.news) — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. объявила сегодня о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрело и согласовало поправку к протоколу исследования фазы 1/2 GTX- 102 у детей с синдромом Ангельмана, что позволяет компании согласовать диапазоны доз в США с теми, которые используются в экс-США. когорты исследования. За пределами США в исследование Фазы 1/2 активно включались пациенты в расширенные когорты, чтобы проверить дозу GTX-102 и схему лечения, которые будут использоваться в программе Фазы 3.

Новости без задержки