Российская фармацевтическая компания BIOCAD ведет активную раз | Фонд "Семьи СМА"

Российская фармацевтическая компания BIOCAD ведет активную разработку собственного препарата генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследуемый генотерапевтический препарат получил название ANB-004. В настоящее время идет набор пациентов в клинические исследования.

Фонд «Семьи СМА» собрал самые распространенные вопросы от пациентов и их семей, и мы делимся с вами ответами на них:

Как работает разрабатываемый препарат ANB-004
Почему использован именно рекомбинантный аденоассоциированный вирус (rAAV)
В чём особенность разрабатываемого препарата ANB-004
Какой метод и форма введения препарата
Какие предполагаются возможные побочные эффекты
На какой стадии разработка препарата
Какие были получены результаты доклинических исследований на животных
Какой дизайн проводимого клинического исследования у пациентов со СМА
Что будет считаться положительным результатом применения препарата
Как будет оцениваться безопасность и эффективность
Какие критерии включения и не включения в клиническое исследование
Как стать участником исследования и в каких центрах будет проводиться

Читайте на нашем сайте: https://f-sma.ru/issledovanija/bio%d1%81ad-preparat-clinic/