Два ребенка получили первую инъекцию экспериментального россий | N 1

Два ребенка получили первую инъекцию экспериментального российского препарата против спинальной мышечной атрофии на основе вирусного вектора. Он, как и в «Золгенсме», доставляет здоровую копию гена SMN1 в двигательные нейроны. Всего в первых двух фазах испытаний примут участие 12 детей.