Первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это редкое заболевание, но одновременно и главная причина смерти младенцев среди всех генетических заболеваний. Из-за определенной генетической поломки при СМА страдают особые нервные клетки — мотонейроны, из-за чего в свою очередь не могут нормально работать мышцы. Болезнь может иметь разные степени тяжести, а также стать причиной смерти.
До сих пор заболевание невозможно вылечить, но в 2016 году FDA одобрило первый препарат, способный сдерживать его прогресс — нусинерсен. А в следующем году его одобрило EMA (Европейское агентство лекарственных средств).
Под торговой маркой Spinraza препарат производит компания Biogen. Стоимость одной инъекции в США составляет $125 тыс. В России же препарат прошёл регистрацию в августе 2019 года, став первым в РФ лекарственным средством позволяющем замедлить СМА.
