Разработано экспериментальное лечение для пациентов с диагнозо | MadMed.Media
Разработано экспериментальное лечение для пациентов с диагнозом врожденный амавроз Лебера (LCA), у которых наблюдается генная мутация CEP290. Пациенты с этой формой LCA страдают тяжелыми нарушениями зрения, обычно начинающимися в младенчестве.
Значительное и длительное улучшение зрения, подтверждающее биологический эффект от лечения, наступило после однократной инъекции сепофарсена.
