Intellia Therapeutics $NTLA Отрасль: биофарма в области р | InvestBuro.com
Intellia Therapeutics $NTLA
Отрасль: биофарма в области редактирования генов.
Intellia работает над новыми терапевтическими препаратами для лечения генетических заболеваний, используя технологию редактирования генов CRISPR как для исследовательских программ in vivo, так и ex vivo.
У компании есть несколько препаратов-кандидатов на ранней стадии клинических испытаний, и еще несколько находятся на пороге перехода от доклинических к клиническим исследованиям.
Ведущим кандидатом является NTLA 2001, потенциальное средство для лечения АТТР-амилоидоза.
NTLA 2001 предназначен для однократного терапевтического применения, и ранние клинические данные, полученные в ходе исследования фазы 1 с 15 пациентами, показали клинически значимое улучшение после приема дозы.
Препарат хорошо переносился при нескольких уровнях доз, и результаты исследования побудили Intellia начать рассмотрение возможности реализации части 2 исследования фазы 1 в дозе 80 мг.
Дополнительные данные по этим исследованиям будут опубликованы позже в этом году.
Intellia также проводит оценку NTLA 2002 на ранней клинической стадии. Этот препарат, предназначенный для лечения наследственного ангионевротического отека (HAE), проходит исследование безопасности, переносимости и терапевтической активности в фазе 1/2 однократной возрастающей дозы.
В отличие от большинства биофарм клинической стадии, Intellia имеет стабильный источник дохода, получаемый от партнерских соглашений. В первом квартале компания получила доход от совместной работы в размере 11,3 миллиона долларов и завершила квартал с денежными средствами и ликвидными активами в размере 994,7 миллиона долларов.
При текущих расходах компания может финансировать операции еще в течение 6 кварталов с имеющимися денежными средствами.
Перспективы:
Клинические данные уже свидетельствуют о том, что NTLA 2001 может быть эффективным при АТТР с полиневропатией (ATTRv-PN) и потенциально наследственной АТТР-кардиомиопатией (ATTRv-CM) у пациентов. ATTR-CM дикого типа (wt) - это, безусловно, самая большая возможность и тут возможен успех для компании.
Целевая цена в 98$, потенциал роста ~ 136%.
#идеи_покупок
