Редактирование генов снизило холестерин вдвоеУ некоторых людей есть особая мутация в гене, кодирующем белок
ANGPTL3, активный в клетках печени. У них он «сломан», в результате в крови меньше холестерина, а потому ниже риск
инфаркта и инсульта из-за закупорки сосудов. И эта особенность не влияет на другие системы организма.
Ученые разработали генную терапию, которая искусственно «ломает» нужный белок у людей без этой мутации. Препарат
CTX310 ввели
15 пациентам с
тяжелой дислипидемией — высоким уровнем холестерина и триглицеридов в крови.
CTX310 использует «генетические ножницы»
CRISPR-Cas9 для точечной правки ДНК. Наночастицы попадают в клетки печени, в которых «разрезают» нужный участок спирали. Клетка пытается восстановить его, но из-за ошибок ген перестает работать.
Уже
через две недели активность ANGPTL3 у пациентов снизилась
на 80%, уровень холестерина —
на 49%, а триглицеридов —
на 55%. Эффект сохранялся на протяжении всего периода наблюдения —
двух месяцев.
Почему это важно?Впервые генная терапия нацелилась на один из главных факторов сердечных заболеваний. Единственный укол может заменить пожизненный прием лекарств
для миллионов людей.
Главный риск — вмешательство
необратимое. Таблетки можно прекратить принимать, а изменение генома исправить непросто. За участниками эксперимента продолжат наблюдать
до 15 лет для оценки долгосрочной безопасности.
@GPTMainNews
