Amicus Therapeutics: редкие заболевания с миллиардным рынком. | Бодрый инвестор

Amicus Therapeutics: редкие заболевания с миллиардным рынком.

Amicus Therapeutics (Тикер: FOLD) – глобальная биотехнологическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и поставкой лекарств для лечения редких заболеваний. Amicus Therapeutics, Inc. была зарегистрирована в 2002 году, ее штаб-квартира находится в Филадельфии, штат Пенсильвания.

У производителя лекарств для лечения редких заболеваний Amicus Therapeutics уже есть продукт, который приносит прибыль. Galafold (migalastat) — первое одобренное пероральное лекарство от генетической болезни Фабри, которое уже приносит более $300 млн в год. По плану компании, доход должен вырасти до $350–365 млн уже в 2022 году. При этом, по оценке Amicus, рынок болезни Фабри будет расти на 8% ежегодно — с $1,9 млрд в 2021 году до $2,6 млрд в 2025-м. Предполагается также, что болезнь Фабри может быть одним из наиболее распространенных генетических заболеваний, это может говорить о том, что сейчас перспективы препарата недооценены.

У Amicus есть препарат-кандидат под названием AT-GAA — двухкомпонентная терапия для лечения болезни Помпе. В прошлом году испытания показали смешанные результаты, что привело к обвалу цены акций. Хотя исследование не показало, что двигательные функции у пациентов статистически значимо улучшились после приема препарата, эффект улучшения функции легких, то есть более критического симптома, присутствовал. Согласно долгосрочным результатам AT-GAA, двигательные функции со временем также улучшаются.

Вывод: В пользу одобрения говорит и опыт конкурента. Препарат Nexviazyme от Sanofi также провалил испытание в одном из двух аспектов. Несмотря на это, FDA выдало разрешение на производство. На конец 2021 года на счетах компании было $483 млн, а обязательства составили $600 млн. Компания рассчитывает выйти на прибыль к 2023 году.